La drépanocytose est une maladie sanguine héréditaire qui touche plus de 66 % des 120 millions de personnes touchées dans le monde, principalement en Afrique, notamment au Nigéria. Cette maladie potentiellement mortelle engendre une souffrance continue pour les patients tout au long de leur vie.
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Une lueur d’espoir se profile, car un traitement révolutionnaire basé sur l’édition génétique pourrait être approuvé aux États-Unis d’ici la fin de 2023. Un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) décidera de l’acceptation des données de sécurité du traitement.
Ce traitement novateur, développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, utilise l’outil d’édition génétique CRISPR pour modifier sélectivement l’ADN des patients atteints de drépanocytose.
En activant un gène capable de produire des cellules sanguines normales, les essais cliniques ont montré que les symptômes de la maladie disparaissaient chez les patients traités, offrant une perspective de guérison.
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Le traitement implique le retrait des cellules souches du sang, suivies d’une chimiothérapie intensive pour nettoyer la moelle osseuse avant de réinjecter les cellules traitées au patient. La période de récupération en hospitalisation s’étend sur au moins un mois pendant laquelle les cellules traitées repeuplent la moelle osseuse.
Cependant, des questions demeurent quant à la rapidité de la production et au coût élevé du traitement, qui est estimé à plusieurs millions de dollars par patient. De plus, seuls des médecins experts dans des techniques avancées peuvent administrer le traitement et les soins nécessaires à son succès.
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Cette avancée dans le traitement de la drépanocytose offre de l’espoir pour les millions de patients en Afrique et dans le monde entier. L’approbation de la FDA le 8 décembre marquera un tournant majeur dans la lutte contre cette maladie dévastatrice.
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